La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) avanza rápidamente. Tras el diagnóstico, los pacientes suelen vivir entre dos y tres años. Esta enfermedad ataca las células nerviosas que controlan el movimiento voluntario, causando debilidad muscular, parálisis y problemas respiratorios. Durante décadas, los científicos han buscado cómo frenar este deterioro. Ahora, investigadores en Australia creen haber encontrado una forma de detener el daño.
Un equipo de la Universidad de Queensland en Brisbane ha creado un nuevo compuesto farmacéutico. Según sus hallazgos, publicados en la revista Molecular Cell, esta molécula se dirige a un receptor inmunitario específico llamado C5aR2. Durante años, los desarrolladores de fármacos intentaron interactuar con este receptor sin éxito. Este receptor está en la membrana de muchas células inmunitarias y es importante en las respuestas inflamatorias del cuerpo.
El profesor Trent Woodruff, que lidera la investigación, explicó el desafío. Señaló que este receptor inmunitario nunca antes había sido activado por un medicamento. La dificultad se debía a su comportamiento inusual. A diferencia de otros receptores, C5aR2 no se conecta con las vías de señalización de proteínas G. "Esto nos permitió ver la estructura y función del receptor, lo que llevó al descubrimiento de que C5aR2 no se comporta como la mayoría de los otros receptores", dijo Woodruff. "No puede acoplarse a proteínas G, una distinción rara e importante que explica por qué ha sido tan difícil de atacar y por qué su papel en la inflamación ha sido tan difícil de entender".
Para resolver este problema, los científicos crearon una molécula muy específica llamada R8Y. Cuando se introduce en el cuerpo, este compuesto se une directamente al receptor C5aR2. El objetivo principal es reducir la inflamación severa que hace que las enfermedades neurodegenerativas sean tan agresivas. "Nuestro objetivo es realmente frenar la progresión de la enfermedad, atacando un componente que la acelera y la hace más agresiva", dijo Woodruff. "El medicamento, al unirse a este receptor, puede limitar el daño inflamatorio que ocurre".
Este avance requirió un gran esfuerzo internacional. Los investigadores australianos colaboraron con expertos de todo el mundo, incluyendo el Instituto Indio de Tecnología, la Universidad de Tokio y la Universidad Sungkyunkwan en Corea del Sur. También participaron científicos de la Universidad Pompeu Fabra en España, junto con las universidades japonesas de Tohoku y Kioto.
Utilizando el nuevo compuesto R8Y, este equipo global construyó un modelo tridimensional detallado. Esta representación visual permitió a los investigadores observar exactamente cómo el fármaco se une al receptor y cómo viajan las señales resultantes. El profesor asociado Richard Clark, de la Universidad de Queensland, destacó la importancia de este trabajo compartido. "Este esfuerzo global demuestra el poder de la colaboración interdisciplinaria y transfronteriza para abordar desafíos biomédicos complejos", dijo Clark. Añadió que comprender esta acción selectiva permitirá a los desarrolladores crear medicamentos más seguros con menos efectos adversos.
La financiación del proyecto provino del Consejo Nacional de Salud e Investigación Médica, el principal organismo de financiación de la salud del gobierno australiano. También hubo apoyo de FightMND, una organización sin fines de lucro dedicada a financiar la investigación de la enfermedad. La Dra. Michelle Kouspou, Gerente de Investigación de Cura en FightMND, expresó su orgullo por apoyar la investigación, señalando que los avances acercan a la comunidad médica a tratamientos efectivos.
La noticia coincidió con una campaña benéfica para Jai Arrow, un exjugador de rugby que fue diagnosticado con ELA a principios de 2026. Las implicaciones del compuesto R8Y van más allá de una sola condición. El equipo de la Universidad de Queensland ya planea desarrollar tratamientos antiinflamatorios similares para otros trastornos neurodegenerativos graves, como la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Parkinson.
Sin embargo, el cambio más profundo podría llegar pronto para quienes enfrentan un rápido deterioro físico. El equipo de investigación anticipa que un medicamento antiinflamatorio basado en estos descubrimientos podría entrar en ensayos clínicos en humanos en aproximadamente cinco años. Si tiene éxito, el tratamiento cambiará fundamentalmente la naturaleza del diagnóstico. "Con este conocimiento, podríamos tener un tratamiento antiinflamatorio para probar en pacientes con ELA en cinco años, posiblemente convirtiendo la enfermedad en una condición crónica a largo plazo en lugar de una enfermedad terminal aguda", dijo Woodruff. En lugar de una cuenta atrás rápida, los pacientes pronto podrían vivir con una condición manejable, obteniendo el único recurso que la enfermedad suele robar: tiempo.